医学研究において、「この研究は underpowered（検出力不足）である」という指摘は珍しくありません。症例数が少ないため統計学的有意差が得られず、論文化が難しいと判断されるケースも少なくありません。
では、そもそも、underpoweredとは何に対して「力不足」なのでしょうか。
一般に統計学でいう検出力（power）とは、群間の平均値の差や平均効果を統計学的に検出する能力を指します。症例数が少ないと平均値の推定誤差が大きくなり、信頼区間が広がり、有意差が検出されにくくなります。
つまり、
少数例
→ 平均値が不安定
→ 信頼区間が広い
→ 有意差が出ない
＝ underpowered
という論理です。
しかし、この一連の考え方には暗黙の前提があります。
それは、「平均値で集団を代表させる」という前提です。
実際の医療現場で扱うReal World Data（RWD）は、必ずしも正規分布には従いません。患者背景は多様であり、歪度の大きい分布、外れ値、多峰性、ゼロ過剰、サブグループの混在などが日常的に存在します。
にもかかわらず、私たちはしばしばその複雑な分布を平均値という単一の数字に圧縮して解釈しています。
ここで重要な問いが生まれます。
「平均値は本当に現実を代表しているのだろうか。」
例えば7例の患者が存在するとします。
平均値は1つしかありません。しかし患者の経過は7通り存在します。もし7人の推移が大きく異なるのであれば、その事実自体は症例数に関係なく実在しています。
このとき underpowered という評価は、「平均差を検出するには症例数が足りない」という意味では正しいかもしれません。しかし、「個々の患者が異なる推移を示している」という事実を否定するものではありません。
むしろ少数例では、一人ひとりの変化が見えやすくなります。
症例数を増やすことは平均値を安定させる一方で、個々の特徴を平均の中へ埋没させる側面もあります。統計学的には望ましい操作であっても、臨床的現実を見えにくくする場合があるのです。
近年、AIやビッグデータの発展によって膨大なRWDを扱えるようになりました。しかし、どれだけ計算能力が向上しても、分析の出発点で分布構造を平均値へ圧縮してしまえば、失われた情報は取り戻せません。
これからの課題は、平均値を捨てることではありません。
平均値を解釈する前に、
- 分布は歪んでいないか
- サブグループは存在しないか
- 外れ値が平均を支配していないか
- 個々の推移は平均と一致しているか
を確認することです。
Real World Dataから真に説明可能なReal World Evidence（RWE）を構築するためには、「平均効果はあるか」という問いだけでなく、「平均に押し込められた現実は何か」という問いも必要になります。
underpoweredという言葉は、平均効果を検出するための指標です。しかし医療の現実は平均だけでは語れません。
患者は平均ではない。
そして、少数例は単なる弱点ではなく、平均パラダイムによって消されてきた個々の現実を最も鮮明に映し出す場所なのかもしれません。